COMUNICADO: Los nuevos datos muestran una revolucionaria terapia orientada microARN (1)

HOERSHOLM, Dinamarca y SAN DIEGO, California, December 3 /PRNewswire/ --

-- Los nuevos datos muestran una revolucionaria terapia orientada microARN desarrollada utilizando la tecnología LNA de Santaris Pharma A/S que promete ser un nuevo tratamiento contra la hepatitis C

-- SPC3649 inhibe con éxito miR-122, un importante microARN para la replicación vírica de la hepatitis C, reduciendo de forma importante el virus de la hepatitis C en el flujo sanguíneo de los chimpancés infectados crónicamente con el virus de la hepatitis C

-- SPC3649 demuestra la eficacia sin evidencias de resistencia vírica y sin efectos secundarios graves en los animales tratados - señaliza el beneficio potencial para los pacientes que no han respondido o que no pueden tolerar el actual tratamiento de las terapias

-- SPC3649 es el primer fármaco orientado microARN en entrar en ensayos clínicos en humanos; en marcha los ensayos clínicos en fase 1

-- La plataforma de fármacos de ácido nucleico cerrado de orientación propia de Santaris Pharma A/S (LNA) es fundamental en el desarrollo de terapias eficaces orientadas al ARN con elevada afinidad, orientación específica y potencial remarcable para una variedad de enfermedades

Un estudio online publicado esta semana en Science ha demostrado que SPC3649, una revolucionaria terapia orientada microARN desarrollada por Santaris Pharma A/S utilizando su tecnología propia de ácido nucleico cerrado (LNA), promete un nuevo tratamiento para pacientes infectados con el virus de la hepatitis C (VHC).

(Logo: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20090921/360545 )

La Organización Mundial de la Salud estima que cerca del 3% de la población mundial está infectada por el VHC, y unos 170 millones son portadores crónicos en riesgo de desarrollo de cirrosis de hígado y/o cáncer de hígado [1]. Entre 3 y 4 millones de americanos están infectados crónicamente, y hay una estimación de 40.000 nuevas infecciones cada año [2]. En Europa, hay unos 4 millones de portadores [3].

Santaris Pharma A/S, la primera compañía en disponer de fármacos orientados avanzados mARN y microARN en ensayos clínicos, es una compañía biofarmacéutica internacional centrada en el descubrimiento y desarrollo de terapias orientadas ARN para una gama de enfermedades que incluyen las enfermedades metabólicas, infecciosas e inflamatorias, cáncer y enfermedades genéticas poco habituales.

En este ensayo preclínico, SPC3649 ha inhibido con éxito miR-122, un microARN de expresión de hígado importante para la replicación vírica de la hepatitis C. Al inhibir miR-122, SPC3649 reduce de forma considerable el virus de la hepatitis C en el hígado y en el flujo de sangre de los chimpancés infectados crónicamente con el virus de la hepatitis C [4]. Cuatro chimpancés infectados crónicamente del VHC fueron tratados cada semana con 5 - 1 mg/kg de SPC3649 durante 12 semanas, siguiendo un tratamiento de periodo libre de 17 semanas. Los dos animales que recibieron la dosis de 5 mg/kg experimentaron un descenso significativo en los niveles víricos de la sangre e hígado de cerca de 2,5 órdenes de magnitud o cerca de 350 pliegues [5].

"Al colaborar con Santaris Pharma hemos demostrado que el fármaco ha funcionado excepcionalmente bien en el tratamiento de las infecciones por VHC en los chimpancés", comentó Robert Lanford, Ph.D., científico de la Southwest Foundation for Biomedical Research y uno de los principales autores del ensayo. "El actual tratamiento estándar anti-VHC, que combina el interferón pegilado alfa con ribavirina, es eficaz en sólo el 50% de los pacientes, y a menudo se le asocia con los efectos secundarios. Debido al mecanismo único de acción de SPC3649 y su perfil de tolerabilidad, esta nueva terapia podría tener el potencial para sustituir al interferón con el fin de tratar la progresión de la enfermedad o combinarse con los actuales tratamientos".

SPC3649 ha proporcionado una eficacia continuada en los animales durante varios meses tras un periodo de tratamiento sin efectos secundarios y sin pruebas de rebote vírico o resistencia, un factor importante que diferencia a SPC3649 de los productos terapéuticos directos antivirales del VHC.

Las actuales terapias antivirales que se orientan al virus directamente son un reto, ya que el VHC continúa mutando para desarrollar una resistencia al tratamiento. Como SPC3649 inhibe a miR-122, un importante microARN implicado en la replicación del VHC, el VHC es bloqueado frente a la replicación sin selección aparente de los mutantes resistentes. SPC3649 cuenta con otras importantes propiedades que le hacen atractivo como agente terapéutico para el VHC. Los datos preclínicos han demostrado los cambios en la expresión de los principales genes que podrían ayudar a los pacientes que no responden al tratamiento con interferones para convertirse en una respuesta.

SPC3649 es el primer fármaco destinado microARN en entrar en ensayos clínicos, y actualmente está en fase 1 en ensayos clínicos realizados con voluntarios sanos. Estos datos preclínicos proporcionan un ímpetu superior para examinar el potencial de SPC3649 en el tratamiento de pacientes infectados con el VHC.

"Avanzando dentro de la primera terapia orientada microARN, SPC3649, dentro de los ensayos clínicos en humanos ha sido algo completamente revolucionario en la ciencia, y estamos muy satisfechos de estos descubrimientos preclínicos, que demuestran que SPC3649 cuenta con el potencial de ser un tratamiento eficaz para los pacientes infectados con el virus de la hepatitis C", comentó Henrik 0rum, Ph.D., vicepresidente y responsable científico de Santaris Pharma A/S. "En los programas de descubrimiento y desarrollo de fármacos a nivel interno y con nuestros socios, seguimos demostrando que nuestra plataforma de fármacos propia LNA es fundamental para el desarrollo de terapias orientadas ARN con una elevada afinidad, especificidad orientada y una potencia remarcable de la variedad de enfermedades".

Santaris Pharma A/S cuenta con una gama de productos destacada basada en su tecnología propia LNA, incluyendo el descubrimiento de fármacos mARN y microARN y asociaciones de desarrollo y colaboraciones con Shire (enfermedades genéticas poco habituales), Wyeth, ahora propiedad de Pfizer (entrega de candidatos líderes para hasta diez objetivos), GlaxoSmithKline (cuatro candidatos de fármacos de enfermedades virales) y Enzon Pharmaceuticals (ocho objetivos de cáncer entregados con éxito).

Acerca de la plataforma de fármacos de ácido nucleico cerrado (LNA)

La plataforma de fármacos de ácido nucleico cerrado (LNA) desarrollada por Santaris Pharma A/S crea versiones químicas sintéticas llamadas LNA de los bloques de ácido nucleico normales de ácidos ribonucleicos (ARN). Estas versiones químicas modificadas, llamadas LNA, mejoran las calidades de los fármacos de los productos terapéuticos resultantes (oligonucleotidos), mejorando la afinidad al ARN orientado, impulsando la resistencia al metabolismo y mejorando la aceptación del tejido. Hasta la administración sistémica de estas moléculas "desnudas", los productos terapéuticos basados en LNA se suministran a tejidos muy diferentes en los que demuestran potencia con mejores pliegues frente a otros productos terapéuticos oligonucleotidos.

Acerca de Santaris Pharma A/S

(CONTINUA)