Desarrollan una terapia basada en nanotecnología para la enfermedad rara de Fabry

Permite corregir un déficit de una enzima que causa acumulación de grasa

BARCELONA, 19 Dic. (EUROPA PRESS) -

Un equipo de investigación internacional ha desarrollado una nueva terapia basada en nanotecnología llamada nanoGLA para el tratamiento de la enfermedad de Fabry, una enfermedad rara de origen genético, que ha demostrado una "eficacia notable" en ratones.

El estudio, publicado en la revista 'Science Advances', lo ha liderado Nora Ventsona, investigadora del grupo Nanomol-Bio del Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (Icmab-Csic) y del Consorcio Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (Ciber-Bbn), según informa el Icmab en un comunicado de este jueves.

La enfermedad de Fabry es la causa de un déficit en la enzima GLA, lo que provoca la acumulación de sustratos grasos y tiene repercusiones "graves" en varios órganos.

La terapia nanoGLA permite que la enzima, encapsulada en nanoliposomas, llegue de manera efectiva a los órganos más afectados por esa enfermedad durante las pruebas preclínicas.

En los estudios con modelos de ratones con la enfermedad de Fabry, la nanoGLA ha demostrado una eficacia "mejorada" en comparación con las terapias que utilizan la enzima sin encapsular, mostrando efectividad en los órganos afectados, incluyendo el cerebro.

Se trata de un hito "clave" que muestra el potencial de la nanoGLA para abordar las varias manifestaciones de la enfermedad de Fabry.