El hospital Sant Joan de Déu aplica terapia génica a un paciente de menos de 4 años con Duchenne

Es el primer paciente menor de 4 años en recibir este tratamiento

BARCELONA, 7 Mar. (EUROPA PRESS) -

Investigadores del Hospital Sant Joan de Déu (SJD) de Barcelona han aplicado, por primera vez en un niño de menos de 4 años, la terapia génica para tratar la enfermedad neuromuscular de Duchenne.

Este hospital "ha sido el primero en todo el mundo en incluir un paciente menor de 4 años y hacer la infusión de este tratamiento", informa este jueves en un comunicado.

El investigador del SJD Andrés Nascimento ha explicado que la terapia se administró hace varias semanas al paciente, que se ha mantenido estable, sin efectos secundarios, y tienen "buenas expectativas".

La distrofia de Duchenne es una patología genética minoritaria que provoca el deterioro progresivo de los músculos desde edades muy tempranas y evoluciona hasta la pérdida de la capacidad de caminar.

La terapia génica se basa en el uso de la microdistrofina, una proteína que protege contra los síntomas graves de la distrofia muscular y se asocia a un vector viral modificado capaz de incorporar este nuevo material genético a las células musculares del paciente.

El hospital prevé aplicar la terapia génica para cuatro pacientes más dentro de este ensayo clínico internacional, que cuenta con la participación de seis centros del Reino Unido, Italia, Holanda, Francia, Bélgica y España.